中国网财经9月22日讯48岁的程美(化名)自2024年2月成功进行造血干细胞移植后，原以为挣脱了骨髓增生异常综合征(MDS)的疾病阴影，却不曾想被急性排异(aGVHD)和慢性排异连环“追杀”。
从急性肠道排异到TMA的肠道出血，到一年后被确诊为慢性排异时遍布背部、四肢的大面积皮疹，不仅皮肤变得暗沉，还伴随着难忍的瘙痒。“因为皮疹面积比较大，治疗初期甚至一天就会用掉一支药膏，但也只能起到止痒的效果。”程美说道。
据了解，作为当前恶性血液病，如白血病、淋巴瘤等的潜在治愈手段，异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是患者实现生存的关键前提，但从骨髓捐献、配型、移植、移植后并发症管理，每个环节都是一场惊心动魄的挑战，比如原发病的复发、移植物抗宿主病等。其中，移植后常见并发症如慢性移植物抗宿主病(cGVHD)，俗称慢性排异,便是严重影响患者生存及生活质量的一大难题。
数据显示，30%-70%的患者在移植术后会发生慢性排异，但由于有些慢性排异的早期症状并不明显，易被忽视，致使50%的患者在诊断时已是中至重度。同时慢性排异会波及全身多个组织和器官，包括皮肤、指甲、口腔、眼睛、胃肠道、肝脏、生殖器等，是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因。
程美的主治医生，浙江大学医学院附属第一医院血液科副主任医师、浙江省医学会血液学分会青年委员会副主任委员钱劼靖教授表示，慢性排异是早期越早管理获益越大的疾病。早管理有两大重点，一是早筛早诊早治，身体不同组织器官出现症状要及时关联到慢性排异可能，进行就医诊断；二是尽早实现并维持免疫稳态并预防纤维化。“维持免疫稳态的价值在于控制慢性排异的同时，能保留关键的移植物抗白血病(GVL)效应，也就是降低原发肿瘤复发风险。预防纤维化意味着能降低纤维化这一特征性病理带来的组织损伤和器官功能障碍风险。”
程美称，虽此前对术后发生慢性排异的情况有所了解，但面对日复一日难以完全消除的皮疹，不仅影响她的外貌，对她的社交、工作都带来了沉重打击。
“程美的情况在临床上非常普遍，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于针对性的创新疗法存在较大需求。”钱劼靖教授表示，对于初始治疗如未能达成治疗目标时，建议应考虑及时的治疗方案切换，一般6-8周一线治疗无效后就会考虑开始使用二线治疗方案，以此降低疾病反复与进展风险。当然也要结合具体的受累器官和严重程度去考量何时启动二线治疗。“现有cGVHD二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。《慢性移植物抗宿主病诊断与治疗中国专家共识(2024年版)》中指出，cGVHD发生时外周血小板计数是慢排预后危险评分的指标之一，因此在药物治疗上，要尽量选择对血象影响较小的创新药物。患者程美因为aGVHD和TMA，继发血小板植入延迟和植入不良，这也是我们选择二线抗cGVHD药物的重要因素之一。”
转机出现在2025年的1月。程美开始启用针对慢性排异的创新疗法，治疗4个月后，曾经遍布背部、四肢的大面积红疹慢慢消退，困扰她许久的剧烈瘙痒也彻底消失，皮肤状态逐渐恢复正常。回顾这段治疗经历，程美十分感慨：“创新药给了我重返生活的机会，而纳入医保更是帮我卸下了经济重担，给了我坚持治疗、拥有正常人生的勇气和底气。现在我已经移植一年半了，医生说两年是一个大关，我相信我可以跨过这道关卡。”
钱劼靖教授表示，国家新版医保目录的发布，为慢性移植物抗宿主病患者打开了“用药可及”的便利之门，ROCK2抑制剂作为其中的创新代表，可通过双重作用机制发挥疗效：一方面维持体内免疫平衡，另一方面逆转组织纤维化，减少排异对器官的长期损伤。“相信在更多此类创新药物的助力下，cGVHD患者将摆脱治疗困境，既能获得高质量的生活，也能实现长期生存的目标，让造血干细胞移植的治愈价值真正延续。”
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